Telethon
Nel panorama della medicina contemporanea, il trattamento delle malattie rare rappresenta una sfida complessa e affascinante.
Queste condizioni, spesso genetiche e croniche, colpiscono un numero limitato di individui, ma la loro gravità e complessità richiedono un impegno straordinario da parte della comunità scientifica e dei decisori politici per garantire accesso alle terapie e una migliore qualità di vita per i pazienti e le loro famiglie.
Fondazione Telethon, si è posta, sin dai suoi esordi, come un faro nella lotta contro le malattie rare in Italia e nel mondo. Attraverso una visione audace e un impegno incrollabile, Telethon ha non solo finanziato ricerca scientifica di eccellenza, ma ha anche svolto un ruolo cruciale nell’accelerare lo sviluppo e l’accesso alle terapie innovative per pazienti affetti da patologie rare.
In concomitanza della XXVI Giornata Mondiale delle Malattie Rare celebrata qualche giorno fa, la Fondazione Telethon ha annunciato il suo impegno nel rendere disponibile la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara malattia genetica del sistema immunitario.
TERAPIE ACCESSIBILI A TUTTI
Questo annuncio segna un passo significativo in avanti nel percorso intrapreso da Telethon per garantire che le terapie innovative siano accessibili a chi ne ha bisogno, evitando che il mancato interesse dell’industria farmaceutica impedisca ai pazienti di beneficiare di trattamenti vitali.
SINDROME DI WISKOTT-ALDRICH H
La sindrome di Wiskott-Aldrich è una patologia devastante che colpisce principalmente i maschi, con sintomi che vanno dalle infezioni ricorrenti ai sanguinamenti e all’eczema.
Fin dalla prima infanzia, i pazienti affetti da questa sindrome devono affrontare sfide quotidiane legate alla loro salute e al loro benessere.
Tuttavia, grazie agli sforzi dei ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano e alla determinazione della Fondazione Telethon, la terapia genica si sta dimostrando una promettente alternativa al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, offrendo ai pazienti la speranza di una vita più sana e piena.
L’IMPEGNO DI TELETHON
Il coinvolgimento attivo della Fondazione Telethon nel processo di sviluppo e approvazione della terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich è un esempio tangibile del suo impegno a fare la differenza nella vita di coloro che affrontano malattie rare.
Grazie alla sua collaborazione con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche, Telethon ha reso possibile la trasformazione di risultati scientifici innovativi in terapie accessibili e disponibili per i pazienti.
Tuttavia, nonostante i progressi significativi compiuti fino ad oggi, il lavoro di Telethon e delle altre organizzazioni impegnate nella lotta contro le malattie rare è ancora lungi dall’essere completato.
È necessario un impegno continuo e coordinato per garantire che le terapie innovative raggiungano tutti coloro che ne hanno bisogno, indipendentemente dalla loro situazione geografica o dalle loro risorse finanziarie.
OSSERVAZIONI
L’impegno di Fondazione Telethon nel campo delle malattie rare è un esempio ispiratore di come la ricerca scientifica, la collaborazione internazionale e l’impegno comunitario possano fare la differenza nella vita di milioni di persone in tutto il mondo.
Con il loro impegno instancabile e la loro visione audace, Telethon e le altre organizzazioni dedite alla ricerca e alla cura delle malattie rare continuano a portare speranza e sollievo a coloro che ne hanno più bisogno.
Fonti:
www.telethon.it
www.issalute.it
@Mirella Madeo
www.aboutpeople-magazine.it
https://www.linkedin.com/company/abautpeople-magazine-di-mirella-madeo/
